La Fundación Española de Fibrosis Quística insta a un acuerdo "real" para la inclusión de un medicamento
Se trata de la indicación pediátrica de Kaftrio© para que llegue al Sistema Nacional de Salud
Con motivo del Día Mundial de la Fibrosis Quística, que se conmemora hoy jueves, la Fundación Española de Fibrosis Quística (FuEFQ), la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ) y la Sociedad Española de FQ (SEFQ) instan al laboratorio Vertex y al Ministerio de Sanidad a llegar a un acuerdo de financiación en la próxima reunión del CIPM a finales de septiembre, para incluir la indicación pediátrica de Kaftrio© en el Sistema Nacional de Salud (SNS) y no alargar más la espera de 500 niñas y niños con Fibrosis Quística que siguen sufriendo un deterioro irreversible de su salud.
La Fibrosis Quística (FQ) ha vivido una revolución en los últimos años en lo referente a su tratamiento. El desarrollo de los moduladores de la proteína CFTR, y su ampliación cada vez a más mutaciones y franjas de edad, está suponiendo una mejora considerable en la calidad de vida de muchas personas con FQ. Estos tratamientos no curan, pero frenan el deterioro que produce la enfermedad.
El último de estos moduladores, Kaftrio©, fue incluido con retraso respecto a los países de nuestro entorno en nuestro Sistema Nacional de Salud (SNS), el 1 de diciembre de 2021, para personas con FQ mayores de 12 años con al menos una copia de la mutación F508del. Esto comprende aproximadamente al 70% de la población con FQ en España. Casi simultáneamente, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) amplió la indicación de este tratamiento para niñas y niños de entre 6 y 11 años, y fue autorizado en enero por la Comisión Europea para su comercialización en Europa. Lo ocurrido con la indicación de adultos está a punto de repetirse y, ocho meses después, 500 niñas y niños con Fibrosis Quística en España siguen esperando para poder acceder a este revolucionario tratamiento.
El pasado mes de mayo, en la reunión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) se acordó financiar las indicaciones pediátricas de dos de los moduladores CFTR de Vertex (Kalydeco© y Orkambi©). Pero los otros dos (Kaftrio© y Symkevi©) no se aprobaron y, a día de hoy, continúan las negociaciones entre el laboratorio y el Ministerio de Sanidad para conseguir la autorización de estas indicaciones pediátricas en la próxima CIPM que tendrá lugar a finales de septiembre.
Por ello, Juan Da Silva, presidente de la FEFQ y el Dr. Óscar Asensio, presidente de la FuEFQ y de la SEFQ, en representación del colectivo de Fibrosis Quística en España, quieren llamar la atención en el Día Mundial de la Fibrosis Quística para reclamar al laboratorio Vertex y al Ministerio de Sanidad que lleguen a un acuerdo “real” urgente, en vista de todos los meses perdidos desde la CIPM celebrada en mayo. Meses de deterioro irreversible, que continúan sufriendo las niñas y niños con FQ que podrían haberse beneficiado ya de este tratamiento.
Sobre la Fibrosis Quística
La Fibrosis Quística es una enfermedad crónica y hereditaria que representa un grave problema de salud. Es una enfermedad degenerativa que afecta principalmente a los sistemas respiratorio y digestivo.
Consiste en una alteración genética que afecta a las zonas del cuerpo que producen secreciones, dando lugar a un espesamiento y disminución del contenido de agua, sodio y cloro originándose la obstrucción de los canales que transportan esas secreciones y permitiendo que dicho estancamiento produzca infecciones e inflamaciones que destruyen zonas del pulmón, hígado, páncreas y sistema reproductor principalmente. Es una patología grave de tipo evolutivo con una esperanza de vida limitada y que hoy día no tiene curación.
En los últimos años se ha avanzado mucho en el conocimiento y tratamiento de la enfermedad, pero, a pesar de eso, sigue siendo una patología sin curación. Cuando la enfermedad se encuentra en un estadio muy avanzado, existe la posibilidad del trasplante pulmonar y/o hepático.
Se estima que la incidencia de la Fibrosis Quística en nuestro país es de un caso de cada 5.000 nacimientos, mientras que uno de cada 35 habitantes son portadores sanos de la enfermedad.
Con motivo del Día Mundial de la Fibrosis Quística, que se conmemora hoy jueves, la Fundación Española de Fibrosis Quística (FuEFQ), la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ) y la Sociedad Española de FQ (SEFQ) instan al laboratorio Vertex y al Ministerio de Sanidad a llegar a un acuerdo de financiación en la próxima reunión del CIPM a finales de septiembre, para incluir la indicación pediátrica de Kaftrio© en el Sistema Nacional de Salud (SNS) y no alargar más la espera de 500 niñas y niños con Fibrosis Quística que siguen sufriendo un deterioro irreversible de su salud.
La Fibrosis Quística (FQ) ha vivido una revolución en los últimos años en lo referente a su tratamiento. El desarrollo de los moduladores de la proteína CFTR, y su ampliación cada vez a más mutaciones y franjas de edad, está suponiendo una mejora considerable en la calidad de vida de muchas personas con FQ. Estos tratamientos no curan, pero frenan el deterioro que produce la enfermedad.
El último de estos moduladores, Kaftrio©, fue incluido con retraso respecto a los países de nuestro entorno en nuestro Sistema Nacional de Salud (SNS), el 1 de diciembre de 2021, para personas con FQ mayores de 12 años con al menos una copia de la mutación F508del. Esto comprende aproximadamente al 70% de la población con FQ en España. Casi simultáneamente, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) amplió la indicación de este tratamiento para niñas y niños de entre 6 y 11 años, y fue autorizado en enero por la Comisión Europea para su comercialización en Europa. Lo ocurrido con la indicación de adultos está a punto de repetirse y, ocho meses después, 500 niñas y niños con Fibrosis Quística en España siguen esperando para poder acceder a este revolucionario tratamiento.
El pasado mes de mayo, en la reunión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) se acordó financiar las indicaciones pediátricas de dos de los moduladores CFTR de Vertex (Kalydeco© y Orkambi©). Pero los otros dos (Kaftrio© y Symkevi©) no se aprobaron y, a día de hoy, continúan las negociaciones entre el laboratorio y el Ministerio de Sanidad para conseguir la autorización de estas indicaciones pediátricas en la próxima CIPM que tendrá lugar a finales de septiembre.
Por ello, Juan Da Silva, presidente de la FEFQ y el Dr. Óscar Asensio, presidente de la FuEFQ y de la SEFQ, en representación del colectivo de Fibrosis Quística en España, quieren llamar la atención en el Día Mundial de la Fibrosis Quística para reclamar al laboratorio Vertex y al Ministerio de Sanidad que lleguen a un acuerdo “real” urgente, en vista de todos los meses perdidos desde la CIPM celebrada en mayo. Meses de deterioro irreversible, que continúan sufriendo las niñas y niños con FQ que podrían haberse beneficiado ya de este tratamiento.
Sobre la Fibrosis Quística
La Fibrosis Quística es una enfermedad crónica y hereditaria que representa un grave problema de salud. Es una enfermedad degenerativa que afecta principalmente a los sistemas respiratorio y digestivo.
Consiste en una alteración genética que afecta a las zonas del cuerpo que producen secreciones, dando lugar a un espesamiento y disminución del contenido de agua, sodio y cloro originándose la obstrucción de los canales que transportan esas secreciones y permitiendo que dicho estancamiento produzca infecciones e inflamaciones que destruyen zonas del pulmón, hígado, páncreas y sistema reproductor principalmente. Es una patología grave de tipo evolutivo con una esperanza de vida limitada y que hoy día no tiene curación.
En los últimos años se ha avanzado mucho en el conocimiento y tratamiento de la enfermedad, pero, a pesar de eso, sigue siendo una patología sin curación. Cuando la enfermedad se encuentra en un estadio muy avanzado, existe la posibilidad del trasplante pulmonar y/o hepático.
Se estima que la incidencia de la Fibrosis Quística en nuestro país es de un caso de cada 5.000 nacimientos, mientras que uno de cada 35 habitantes son portadores sanos de la enfermedad.